位于芝加哥的生物技术公司CellTrans表示，其用于治疗1型糖尿病的细胞疗法已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗那些因反复发作严重低血糖而无法达到治疗目标的1型糖尿病的患者，该疗法由取自已故捐赠者的胰岛素的胰岛β细胞组成。

位于芝加哥的生物技术公司CellTrans表示，其用于治疗1型糖尿病的细胞疗法已获得美国食品药品监督管理局批准，名称为Lantidra，用于治疗那些因反复发作严重低血糖而无法达到治疗目标的1型糖尿病的患者，该疗法由取自已故捐赠者的胰岛素的胰岛β细胞组成。

每1000名胰岛素依赖型糖尿病患者中只有约3人受到严重低血糖影响，但会对他们的日常生活产生深远影响，导致焦虑和抑郁，并增加住院和死亡的风险。该病在20多岁和30多岁的女性中最为常见，其原因尚不清楚。

美国食品药品监督管理局生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks表示：严重低血糖是一种危险的情况，可能导致意识丧失或癫痫发作而造成伤害。

今天的批准是有史以来第一个治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为患有1型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了一种额外的治疗选择，以帮助实现目标血糖水平。

Lantidra旨在取代胰腺中产生胰岛素的β细胞，减少胰岛素注射的需要，并提供胰岛素分泌的背景水平，有助于防止不稳定1型糖尿病中出现的低血糖和高血糖之间的波动。

它在两项开放标签研究中进行了测试，涉及总共30名1型糖尿病患者，这些患者发现很难发现低血糖发作的警告信号，例如头晕、出汗、疲倦和心跳加快或剧烈。

21名试验受试者在输注供体细胞后一年或更长时间内不需要注射胰岛素，其中11名受试者一到五年内不需要胰岛素，10名受试者超过五年不需要胰岛素。然而，其中五名受试者无法实现任何一天的胰岛素独立。

虽然这些功效结果令人印象深刻，但该程序存在安全问题，其中涉及向肝门静脉输注，以及需要服用免疫抑制药物来阻止捐赠的细胞被排斥。

美国食品药品监督管理局指出，大多数接受Lantidra治疗的患者都经历了至少一种严重的不良事件，在某些情况下不得不停用免疫抑制剂，导致移植的β细胞丢失。

尽管如此，这一批准仍然是1型糖尿病细胞疗法的监管里程碑，表明美国食品药品监督管理局愿意在其他团体正在研究可能避免对免疫抑制剂需求的替代方案时批准这种类型的治疗。

诺和诺德最近预付了7500万美元，与Aspect Biosystems合作开发非捐赠的现成β细胞，这些细胞将被3D打印到封装的植入物中，旨在保护它们免受免疫监视，但仍允许它们释放胰岛素对血糖水平的反应。

Vertex Pharma也在这一领域开展工作，该公司有两种细胞疗法，代号为VX-880和VX-264，处于早期临床试验阶段。VX-880没有封装，因此需要免疫抑制，并且可能面临与Lantidra类似的问题，但VX-264是一种封装疗法。

在本月早些时候发布的新数据中，所有六名接受VX-880移植胰岛细胞治疗的患者都产生了胰岛素，并改善了血糖控制，同时减少或消除了胰岛素的使用。本周，Vertex宣布与Lonza建立合作伙伴关系，支持细胞疗法的生产。

该公司还致力于对β细胞进行基因改造，以降低它们刺激免疫反应的可能性。

另一家公司加拿大生物技术公司Sernova最近也报告了其Cell Pouch胰岛细胞移植系统的积极成果，其中包括5名首批接受该疗法的患者实现了6至38个月的胰岛素独立性。